Odborná sekce

Odborná sekce
Image is not available
Slider

Moderní zdravotnictví investuje obrovské finanční prostředky do vývoje nových léků na řadu závažných onemocnění včetně rakoviny. Vývoj jednoho nového léku stojí odhadem 1 miliardu USD a trvá přibližně 10 let. Poté, co je nový lék umístěn na trh, je řadu dalších let chráněn patentem, aby se jeho prodejem vrátily prostředky investované farmaceutickou společností a aby byl generován zisk. Po uplynutí patentové ochrany mohou následně lék vyrábět v tzv. generické formě i další farmaceutické společnosti. Tento model se osvědčil u vývoje nových léků, ale má svá omezení, pokud hledáme a zkoumáme nové indikace existujících léků, které již nejsou patentovatelné.

Myšlenka neziskových léků byla formulovaná v roce 2012 v článku „Neziskové léky jako záchrana pro světové zdravotnické systémy – případ antabusu“, který vyšel v časopise Drug Discovery Today.

Odkazy:

Princip je jednoduchý. Léky mohou mít vedlejší účinky, které jsou často negativní, ale mohou být i výrazně pozitivní. Pokud existují nějaké předběžné vědecké studie nebo klinické poznatky, které ukazují na takové pozitivní vedlejší účinky, je v zájmu odborné i laické veřejnosti tyto pozitivní účinky ověřit v klinických testech. Avšak klinické testování léku je velmi drahé. U léků, které mohou patentovat, platí klinické testy farmaceutické firmy. Tedy klinicky se testují zejména originální léky, nikoliv „levné“ generické léky. Klinické testování generických léků prakticky neexistuje a je nutno hledat jiný způsob jeho financování. Financování, jehož cílem nebude zisk soukromých korporací, ale veřejný zájem. Lék, který by úspěšně prošel takovými klinickými testy, by zůstal levný, dostupný a byl by to lék neziskový.

Příkladem je lék paromomycin, který byl původně používán jako antibiotikum. Nedávno díky Světové zdravotnické organizaci, nadaci manželů Gatesových a dalším neziskovým organizacím byly financovány jeho klinické testy proti smrtelné nemoci leishmanióze, která se vyskytuje v Indii, v Bangladéši nebo v Africe. Díky tomu, že paromomycin není už patentovatelný a že cílem investice do něj nebyl soukromý zisk, ale veřejný zájem, podařilo se udržet jeho cenu na úrovni několika dolarů za celou tři týdny trvající léčbu.

Odkazy:

Podobně jako je ve veřejném zájmu systematické monitorování negativních vedlejších účinků léčiv, měly by se monitorovat i pozitivní vedlejší účinky. Na základě takové evidence lze přímo přikročit k financování klinických testů daných léků pro nové diagnózy z neziskových peněz. Takto by mohlo být možné systematicky vyvíjet efektivní a zároveň levné léky proti smrtelným onemocněním.

Odkazy:

V kontextu západního, bohatého světa mezi taková onemocnění patří především metastazující nádory. Cena onkologické péče, včetně nových léků, závratně roste, aniž by se vždy dařilo pacienty vyléčit. Např. na metastazující rakovinu plic a prsu dohromady umírá jen v USA asi 200 tisíc pacientů ročně.

Odkazy:

Jako další pilotní příklad neziskového léku, který by byl tentokrát přínosem i v bohatém světě, byl navržen starý lék antabus (disulfiram), používaný při léčbě závislosti na alkoholu. Existuje nadějná klinická evidence pro jeho efektivní a bezpečné působení proti metastazujícím rakovinám. Pokud by se v klinických testech, na které chceme systematicky získávat finance, podařilo ukázat, že antabus je skutečně efektivní lék proti některým smrtelným nádorovým onemocněním, umožnilo by to pro některé onkologické diagnózy snížit finanční náročnost léčby. Tím by se zvýšila efektivita onkologické péče nejen v bohatém světě, ale také v chudých, rozvojových zemích.

Odkazy:

Některé levné a po desítky let používané léky mohou mít díky svým pozitivním vedlejším účinkům přínos pro pacienty s onemocněními, jako jsou metastazující rakoviny. Takové léky jsou nepatentovatelné a mimo zájem farmaceutických společností. Například nedávno bylo ukázáno v klinickém testu 2. fáze, založeném na předchozích vědeckých poznatcích, že používaný lék pro alkoholiky disulfiram (antabus) už při nízké dávce představoval významný přínos pro pacienty s metastatickou rakovinou plic (Nechushtan et al. Oncologist 2015). Kritický bod v dalším klinickém vývoji disulfiramu představuje financování. Cílem následujících klinických testů nebude výdělečný lék, ale levný, celosvětově dostupný lék, tj. neziskový lék, pro ty metastazující rakoviny, v nichž se ukáže být prospěšný.

Odkazy:

Znovuvyužití léku (drug repurposing nebo drug repositioning) není nic nového. Věnují se mu desítky let se vzrůstající intenzitou akademičtí vědci i farmaceutické firmy po celém světě. Jde o výzkum chemický, biologický i klinický. A až na pár výjimek, o nichž bude zmínka, se neodehrává mimo komerční rámec.

Neziskové léky nejsou výzkumem ani chemickým, ani biologickým, ani klinickým. Jsou odpovědí na otázku: jak lze financovat vývoj nepatentovatelného (generického) léku pro léčbu dalšího onemocnění? To je otázka společenská, právní, otázka z oblasti lékové politiky. Dnes neexistuje nikde na světě žádný systémový přístup k tomuto problému, nikde nejsou vyvíjeny (zásadní je rozdíl mezi „vyvíjeny“ a „vyráběny“!) léky neziskovým způsobem.

Několik organizací, zejména Global Cures (USA) a Anticancer Fund (Belgie), částečně také Cures Within Reach (USA), financují menší klinické testy generických léků pro další onemocnění. Žádná z nich však nemá definované systematické řešení tohoto problému, ani žádná z nich nevyvinula koncept „neziskového léku“. Disulfiram (antabus) by pro zmíněné organizace byl partikulární otázkou, pro niž by hledaly partikulární řešení ve formě filantropického financování menších klinických testů. Pro nás je naopak pilotním příkladem přístupu, který má změnit systémové nastavení vývoje léků na celém světě s nutností angažování států v celém procesu – od vyhledávání vedlejších pozitivních účinků (farmakovigilance druhé typu, jak ji navrhli Boguski et al. v Science 2009) až po finacování rozsáhlých klinických testů třetí fáze.

Neziskové léky (nonprofit drugs) nelze zaměňovat s neziskovými farmaceutickými společnostmi (nonprofit drug companies). Rozdíl je patrný na příkladu disulfiramu (antabusu): nezisková farmaceutická společnost bude vyrábět disulfiram neziskově, bude produkovat neziskově ty tabletky, které známe z lékáren, ale nedá nám nikdy odpověď na to, zda by mohly léčit nějaké onkologické onemocnění.

Abychom mohli rozhodnout otázku, zda disulfiram (antabus) může léčit nějaké onkologické onemocnění, musíme neziskovým způsobem zaplatit klinické testy, jejich interpretaci, administrativu jednání s regulátory atd., tedy všechno, co se spekrývá pod pojmem „vývoj léku“. Kdyby se vývoj disulfiramu v onkologii povedl úspěšně a např. by se ukázalo, že můžeme pomocí disulfiramu léčit nějaké vážné nádorové onemocnění, aniž by se výrazně zvýšila jeho cena, máme neziskový lék. Zatím existuje jen jeden takový neziskový lék: paromomycin, vyvinutý Nadací Billa a Melindy Gatesových, Světovou zdravotnickou organizací, Světovou bankou a dalšími.

Odkazy:

A Simple, One-Time, Inexpensive and Non-Toxic Intervention to Improve Cancer Survival